HUGIN/Actelion erhält 'complete response letter' der FDA zu Zavesca (Miglustat) für die Behandlung von Niemann-Pick Typ C

Actelion Pharmaceuticals Ltd / Actelion erhält 'complete response letter' der FDA zu Zavesca (Miglustat) für die Behandlung von Niemann-Pick Typ C verarbeitet und übermittelt durch Hugin. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 09. März 2010 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) teilte heute mit, dass das Unternehmen einen 'complete response letter' der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erhalten habe, in dem die Behörde Stellung zum Antrag auf Indikationserweiterung  für Zavesca® (Miglustat) nimmt. Der Antrag bezieht sich auf progressive neurologische Symptome von Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C (NP-C), einer seltenen, genetisch bedingten, neurodegenerativen Erkrankung.

Die FDA bittet darin um ergänzende präklinische und klinische Informationen. Actelion wird in enger Zusammenarbeit mit der FDA an einer Lösung der ungeklärten Fragen arbeiten.

Dr. Jean-Paul Clozel, Chief Executive Officer von Actelion kommentierte: "Wir werden uns für weitere Zulassungen einsetzen, um Patienten mit NP-C eine Behandlungsmöglichkeit zu eröffnen und werden in diesem Sinne mit der FDA im Dialog bleiben."

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C

NPC ist ein sehr seltenes neurodegeneratives, genetisch bedingtes Leiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendliche betrifft, jedoch in jedem Alter einsetzen kann. Die Symptome werden durch die Speicherung gewisser Glykosphingolipide in bestimmten Körperzellen einschliesslich des Gehirns hervorgerufen. Die Erkrankung ist unerbittlich progressiv, und die meisten Patienten sterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Kinder, die unter dieser Krankheit leiden, erreichen das Erwachsenenalter in der Regel nicht.

Die Verschlechterung neurologischer Funktionen ist ein Hauptkennzeichen der Krankheit. Sie kann sich in schwerfälligen Körperbewegungen, Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher Sprache, Schluckbeschwerden, Problemen mit den Augenbewegungen und Krampfanfällen äussern. Ein Nachlassen der intellektuellen Fähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der Erkrankung ist das Kind oder der junge Erwachsene bettlägerig, hat wenig Muskelkontrolle und ist intellektuell geschädigt. Die Diagnose der Krankheit kann sich infolge ihres seltenen Auftretens und der unterschiedlichen Ausprägung als schwierig und langwierig erweisen. Bisher gibt es in den USA keine Behandlungsmöglichkeit für NP-C.

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Informationen für Herausgeber

Über Zavesca® (Miglustat)

Zavesca® (100 mg Miglustat in Kapseln) ist für die orale Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher Krankheit  indiziert. Zavesca(®) darf nur für die Behandlung von Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit eingesetzt werden, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt. Das Medikament ist in dieser Indikaton in der Europäischen Union, den USA, Kanada, der Schweiz, Brasilien, Australien, der Türkei, Israel, Süd-Korea, Neuseeland und Russland zugelassen.

Ausserdem ist Zavesca® für die Behandlung progressiver neurologischer Symptome bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C in der Europäischen Union, Süd-Korea, Brasilien, Russland, Australien und Kanada zugelassen.

Sicherheitsinformationen zu Zavesca®

In klinischen Studien wurden im Zusammenhang mit Zavesca® vor allem Nebenwirkungen wie Gewichtsverlust, Durchfall und Tremor beobachtet. Des Weiteren wurde über Blähungen, Bauchschmerzen, Kopfschmerzen und grippeähnliche Symptome berichtet. Die häufigsten schweren Nebenwirkungen waren periphere Neuropathien. Alle Patienten sollten sich zu Beginn einer Behandlung und danach halbjährlich einer neurologischen Untersuchung unterziehen. Bei Patienten, die Symptome peripherer Neuropathie entwickeln, ist eine Weiterbehandlung mit Zavesca(®) zu überprüfen. Zavesca® darf nicht an schwangere Frauen abgegeben werden. Männer sollten während einer Therapie mit Zavesca(®) und bis zu drei Monate nach Absetzen der Therapie zuverlässige Kontrazeptiva verwenden.

Actelion Ltd

Actelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Allschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer(®), ist ein zur Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie zugelassener dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist in Tablettenform. Actelion vertreibt Tracleer(®) durch eigene Niederlassungen in den wichtigsten internationalen Märkten, so den Vereinigten Staaten (mit Sitz in South San Francisco), der Europäischen Union, Japan, Kanada, Australien und der Schweiz. Actelion, 1997 gegründet, ist ein weltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. Das Endothel trennt die Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 2.300 Mitarbeitenden konzentriert sich Actelion darauf, innovative Medikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten. Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange im Rahmen des Blue-chip-Index SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Roland Haefeli

Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs

Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil

+41 61 565 62 62

+1 650 624 69 36

www.actelion.com

[HUG#1392245]

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Actelion Pharmaceuticals Ltd Gewerbestrasse 16 Allschwil Schweiz

WKN: 936767;ISIN: CH0010532478;

Medienmitteilung PDF: http://hugin.info/131801/R/1392245/349856.pdf